期刊简介
本刊自创刊以来一直秉承结合一线医师在药物治疗实践中常见问题，充分结合临床医学、药学专家的优势，详尽介绍著名临床医学、药学专家用药心得，循证医学的最新进展以及国内外最新临床用药信息、药物发展最新动态为宗旨。
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- 杂志名称：临床药物治疗杂志
- 主管单位：北京市药品监督管理局
- 主办单位：北京药学会
- 国际刊号：1672-3384
- 国内刊号：11-4989/R
- 出版周期：双月刊
期刊荣誉：中国学术期刊(光盘版)全文收录期刊期刊收录：知网收录(中), 国家图书馆馆藏, 上海图书馆馆藏, 维普收录(中), 万方收录(中)
脊髓性肌萎缩症治疗新药――SPINRAZA
张成安；郎巧丽
关键词：脊髓性肌萎缩症, SPINRAZA, 临床疗效
摘要：目的 :探讨新药SPINRAZA的药理作用.方法:脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病.美国FDA已经批准SPINRAZA用于儿童和成人SMA的治疗.本文主要从作用机制、药效学、药动学、临床疗效及不良反应等方面对SPINRAZA进行综述.结果:SPINRAZA对SMA有较好的治疗作用,显著增加HFMSE评分,改善患者的运动功能.结论:SPINRAZA为一种反义寡核苷酸(SAO),能够改变SMN 2基因的剪接,从而增加全功能SMN蛋白的生成,为SMA患者提供了一种重要的治疗手段.
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